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2021-11-19
捷报频传!11个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案!

近日,按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》要求,国家干细胞临床研究专家委员会对各地报送的干细胞临床研究机构备案材料进行了审核,根据专家委员会意见,又有11个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案!截至2021年11月,干细胞临床研究备案项目达到111个,干细胞临床研究备案机构111家。


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值得一提的是,此次新增的11个干细胞临床研究备案中,在干细胞种类的选择上,有10个项目是应用了【间充质干细胞】,而在细胞来源上,有8个项目均选择了脐带来源间充质干细胞。


间充质干细胞研究涉及疾病包括:小儿脑性瘫痪、卵巢早衰、神经脊髓炎、乙型肝炎肝硬化、系统性红斑狼疮、骨关节炎、Ⅱ型糖尿病等多种疾病。


随着科学的进步以及政策的逐步完善,干细胞的临床应用范围在逐渐扩大,在治疗多种疑难病方面为患者带来了新的希望。


01 干细胞与中风


据新华社悉尼报道,澳大利亚等国研究人员的最新研究发现,为中风患者注射人体羊膜细胞(胎盘羊膜干细胞的一种)可有效减少脑部损伤,同时有助于患者恢复。研究成果已发表在美国《中风》杂志上。


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2018年9月,露西·派恩60岁的父亲突然患上严重的中风。虽然及时的抢救了回来,但是中风严重影响了父亲的大脑左半球,导致他右半身严重瘫痪,语言中枢出现障碍。


2019年5月,露西带父亲往斯洛伐克的马拉基诊所接受干细胞治疗,诊所使用的干细胞来自于新生儿的脐带血和脐带。第一个疗程使用的是供者捐赠的干细胞。


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露西的父亲给外孙女喂奶


2019年初,露西怀孕。女儿出生后顺利采集了脐带血和脐带,并提取了干细胞。2019年底,他的父亲在一家康复研究所接受了第二个疗程的治疗,使用的就是外孙女的干细胞。


两个疗程后,相比一年前刚住院时,露西的父亲取得了巨大的进步,比如他的步行能力已提高到不需要支撑的程度,认知能力大大提高,也能够更清楚地进行语言表达。


02 干细胞与帕金森


2019年,杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)干预帕金森病人临床试验。


8名帕金森病人通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中,其中7名病人通过长达4年随访证实,整个干预过程安全有效,无免疫排斥反应,无严重副作用。干细胞干预1年后,7名病人显示出均有不同程度运动功能改善,5名病人对现有干预具有更好响应,PET成像表明中脑多巴胺能神经元活性增强,病情改善比干预前效果显著。


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2019年7月20日,在中国临床试验注册中心,一项《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》的临床试验获得卫健委批准,采用鼻滴注的方法,在人体中展开干预性研究。


研究人员对38例帕金森受试者进行鞘内注射干细胞,随访1个月,UPDRS分值均有所下降(分值越低表示神经功能缺损越轻),所有受试者运动症状得到不同程度缓解,精神、行为、情绪的评估分值有所下降,说明非运动症状也得到改善。


03 干细胞与心衰


2015年7月,在美国“journal Stem Cells Translational Medicine”(《干细胞转化医学》)杂志上发表的一篇研究报告,表明:为受损心肌提供干细胞的新方法已经在治疗严重心脏衰竭领域取得了初步成效!在这项初步研究中,他们发现将干细胞用于治疗心脏衰竭病人是安全可行的,且在治疗一年后,患者的心脏泵血功能都获得了良好改善。


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该研究招募了60名严重心脏衰竭的病人,并随机分配其中48名接受干细胞治疗;另外12名维持传统的标准治疗——给予降低血压、减轻心脏负荷、强心利尿等。一年后,48名接受干细胞治疗的患者心脏的“射血分数”相对另外12名患者都有明显改善!同时试验也证实了干细胞疗法在治疗心脏衰竭领域是安全可行的,并没有对患者产生不利影响。


04 干细胞与脊髓损伤


干细胞与脊髓损伤根据荆楚网报道,一名34岁的高位截瘫患者在接受自体干细胞移植手术后,恢复了颈、胸腹部知觉。这名患者因车祸致颈3-颈4椎体骨折脱位并脊髓不完全损伤,传统康复治疗手段对其无明显效果,最终干细胞移植手术给他带来了奇迹。


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05 干细胞与骨关节炎


大连医科大学附属第一医院关节外科为60岁的孙大爷进行了胫骨截骨矫形手术,并为其实施了自体干细胞关节腔注射,不仅解决了困扰孙大爷多年的膝关节骨关节炎,还保住了他的关节。


据悉,孙大爷年轻时膝关节受过外伤,造成胫骨近端畸形,这种畸形使膝关节内软骨很早就发生退变。但由于年纪尚轻,他不愿意接受关节置换手术,便四处寻医,最终得到了满意的治疗。


06 干细胞与克罗恩病


2018年3月24日,日本制药巨头武田(Takeda)与比利时干细胞公司TiGenix联合宣布,欧盟委员会(EC)已批准Alofisel(darvadstrocel,前称Cx601),用于瘘管对至少一种传统或生物疗法反应不足的非活动性/轻度活动性管内克罗恩病(CD)成人患者复杂性肛周瘘(CPF)的治疗。


此次批准,使Alofisel成为欧洲市场首个获得集中上市许可(MA)批准的异体干细胞疗法。在美国,FDA于去年10月授予了Alofisel治疗CD患者CPF的孤儿药地位。


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07 干细胞与性功能障碍


2017年在英国伦敦举行的一项医学会议上,有科学家报道,干细胞治疗可恢复经历了前列腺手术的男性在正常的性交过程中的勃起功能。


该报道基于一项I期临床试验:15名接受过前列腺手术治疗后勃起功能障碍的男性在接受一次干细胞治疗的6个月后,有8名男性能进行正常的性交。为治疗勃起功能障碍,这些患者在此期间并未接受过药物或阴茎移植手术。


08 干细胞与宫腔黏连


戴建武、胡娅莉等中国研究者在Stem Cell Research & Therapy上发表了一项研究,他们使用脐带间充质干细胞治疗复发性宫腔粘连的 I 期临床试验取得初步成果。


研究结果表明:粘连松解术后,把植入临床级脐带间充质干细胞的可降解胶原支架移植到患者宫腔内是一种安全有效的复发性宫腔粘连治疗方法。


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09 干细胞与卵巢早衰


卵巢早衰是指女性40岁之前,因卵巢萎缩而不排卵的现象。目前全世界约有1%~3%的育龄期女性发生卵巢早衰,这一问题已然成为女性不孕的重要原因。


2018年1月12日上午9点19分,一阵新生儿的啼哭在南京鼓楼的产房内响起,一个约6斤重的男婴呱呱坠地,34岁的方女士终于完成了自己做母亲的心愿。


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方女士曾被确诊为卵巢功能衰竭导致不孕,但喜欢孩子的她一心想要拥有一个自己的宝贝,遂辗转于全国各地多家医院各个科室。终于在2015年12月去到南京鼓楼,与干细胞相遇,并决定为生出自己的宝宝做最后一搏,而这一次,她终于成功了。


10 干细胞与糖尿病


2017年中南大学湘雅二医院代谢内分泌科,来自美国纽约的1型糖尿病患儿Ivan接受了干细胞治疗。Ivan今年10岁了,在8年前发现患有1型糖尿病,导致体弱乏力不能运动。”Ivan的母亲告诉记者,经过两个疗程的治疗后,Ivan血糖控制平稳,胰岛素用量较之前减少,胰岛功能也得到一定程度恢复,活动耐力明显增加。Ivan从治疗前仅可运动5至10分钟到治疗后可以坚持行走1天,其免疫力也明显增强。


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经过全球招募,首批已治疗来自中国、美国、西班牙、澳大利亚、巴西等国家的青少年1型糖尿病患者40例。患者接受治疗后,胰岛素用量有所降低,C肽下降速度较对照有所延缓,有的甚至在随访的15个月期间,完全脱离胰岛素治疗。


11 干细胞与系统性红斑狼疮


从中文期刊数据库和中华期刊数据库中查找干细胞治疗系统性红斑狼疮的资料,发现共计171例接受干细胞移植治疗。总体自体外周血造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮患者1年内有效率93.3%,复发率2.2%,有4.4%移植相关死亡,1年后复发率7.3%。自体骨髓干细胞移植和异体骨髓间充质干细胞移植治疗患者的近期临床效果好,随访1年无复发,无移植相关死亡。


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12 干细胞与美容


2011年,《中国美容整形外科杂志》报道了75例自体脂肪来源干细胞在面部年轻化抗皱纹治疗中的应用效果。临床试验结果显示,面部皱纹明显改善者57例,有效者18例,患者满意率92%,这是因为脂肪干细胞注入皱纹部位的真皮组织中后,会使注射部位的脂肪组织、纤维结缔组织和毛细血管明显增生。


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该研究表明,将体外培养的脂肪干细胞回注到患者皱纹部位的真皮浅层,如颈纹、眉间纹、颞部、鱼尾纹、鼻唇沟、颏部等,皱纹均得到明显改善。


随着技术的发展,干细胞治疗将会有更多的研究成果报道出来,开辟了除药物治疗、手术治疗外的另一种先进疾病治疗手段,为许多难治性疾病带来治疗希望。